王阿姨患帕金森病8年,因常规治疗效果不佳,病情持续加重,不仅无法自主站立,连意识也出现模糊。6个月前,她还需他人搀扶才能站立,如今已能独立陪孙子逛公园。这些变化,得益于自身干细胞诱导分化的多巴胺前体细胞移植疗法。昨天,在浙江大学医学院附属第二医院神经科病房,69岁的王阿姨在老伴陪伴下接受复查,状态和半年前判若两人。
随着人口老龄化加剧,帕金森病在我国呈现高发态势。有数据统计,目前患者总数约500万,每年新增病例超过10万,预计到2050年患病人数将达1050万。
浙大二院神经外科主任医师严锋介绍,帕金森病是一种慢性、进展性的神经系统退行性疾病。目前尚无法根治,临床治疗的主要目标是“延缓疾病进展+控制症状加重”。主要手段包括药物治疗,以补充多巴胺缓解症状;以及脑深部电刺激术,通过在大脑特定区域植入电极,持续放电刺激神经,缓解肢体震颤和肌肉僵硬。然而,这些治疗手段虽能一定程度上缓解症状,却远未达到理想效果。
既然帕金森病的根源在于多巴胺能神经元的凋亡,那么能否通过补充这类神经元,从源头上进行治疗?
近年来,全球科学家都在朝这一方向努力。2020年,这一设想实现了零的突破。《新英格兰医学杂志》报道了哈佛大学麻省总院神经外科完成全球首例FDA批准的自体干细胞衍化多巴胺前体细胞治疗帕金森病的临床研究。一名61岁的患者在治疗后,肢体震颤、肌肉僵硬和运动迟缓等症状显著缓解,甚至能够重新游泳和滑雪。
多巴胺前体细胞移植疗法,着眼于帕金森病的明确病理机制,通过针对性地补充多巴胺能神经元,重建正常运动神经功能。但该技术仍有多个环节有待完善:如何获得更高质量的多巴胺前体细胞?如何根据患者症状设定更精准的治疗剂量?如何优化生产工艺,降低成本,惠及更多患者?
为此,浙大二院神经外科、神经内科联合西湖大学刘晓东教授团队,构建了一套纯度更高、数量更多、活性更好的多巴胺前体细胞制备体系,并根据国人体质特点,制订了更符合中国患者需求的药物剂量方案。
今年4月,王阿姨作为浙江省首位受试者接受了该疗法。浙大二院神经外科陈高与严锋医生团队采用经颅立体定向技术,将干细胞诱导分化出的成熟多巴胺前体细胞精准移植到她的大脑壳核区;神经内科张宝荣与浦佳丽医生团队则负责术后评估与随访。
术后一个月复查显示无明显副作用;一个半月时,王阿姨已能正常行走并自理生活。术后6个月,随访传来好消息:王阿姨的帕金森症状显著改善。在常规服药的基础上,她的震颤基本消失,日常穿衣、进食不再需要协助,服药次数和剂量也在医生指导下逐渐减少,甚至能够陪孙子逛公园。这一切,让她的家人倍感欣慰。未来,或许将有更多患者像王阿姨一样因此获益。
(为保护隐私,文内患者为化名)
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